ゾルゲンスマ
「1億円超え新薬」販売承認へ 乳幼児の遺伝子治療
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乳幼児 難病の高額治療薬「ゾルゲンスマ」が医療保険の対象に | NHKニュース
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薬食審・再生医療等製品部会 SMA遺伝子療法ゾルゲンスマの承認了承 米国価格は２億3000万円 | ニュース | ミクスOnline
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この金額にはどんな根拠があるのかなーと思って記事読んでみると、
【日経】
米国での販売価格は約2億3千万円。従来の治療法を10年続けた場合にかかる医療費約4億円の半額で設定された。ゾルゲンスマは1回の投薬で治療を済ませるため、単価は高くなる。世界で最も高額な薬剤とされる。
【ＮＨＫ】
医療経済学の専門家で東京大学薬学部の五十嵐中客員准教授は、「ゾルゲンスマはアメリカでの２億円という価格ばかりが注目されているが、対象となるのは乳幼児で、病状が改善されれば将来の医療費は抑えられ、家族の負担も軽減できることなどを考えると、決して高いとは言い切れない」と指摘します。
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この薬を開発した「ノバルティス」は、製薬会社が自由に薬価を決められるアメリカでは、画期的な薬で、開発費に比べて薬が適応となる患者の数が少ないなどとして、212万5000ドル、日本円にして２億3000万円余りと、極めて高い価格を設定しており、日本国内でも価格の面からも注目されています。
だいたいこういう理屈みたい。にしても高いΣ(ﾟ∀ﾟﾉ)ﾉｷｬｰ
乳幼児の難病指定されている脊髄性筋萎縮症において、１回のみの投与で大きな効果が期待でき、投与後、呼吸補助（人工呼吸器）なしで成長するんだって。アメリカでの治験（アメリカでは「臨床試験」という）では、この病気の乳児１５人にゾルゲンスマを投与したところ、２年後でもすべての患者が生存し、人工呼吸が常に必要な状態にはならなかったとのこと。
治験モニタリング期間の問題もあるけど、実際問題、投与後２年以降はどうなっていくのかとても気になる。
ちなみにアメリカでの治験においては何人か死亡してるようですが、そのあたりのグレーな部分については触れずして厚生労働省の認可に至ってます。そのあたりの経緯的なことは↑のミクスonlineの記事で書かれてあります。
関係ない話かもしれませんが、厚生労働省の新薬認可承認ってのはとにかく遅い。でもってどんな根拠で許認可に至るのかよくわからない。
そしてとにかく厚生労働省は仕事が遅い！これは断言できる。昨今の新型コロナウイルス感染症関係についてもその動態見てたらよくわかるでしょ？ちったあ福屋工務店を見習えっつーの。
ちょっと話がそれてしまいましたが、たとえどんなに高額でも、必要な人（この場合は「児」かな）には必要な薬だし、↑の記事にもあるけど高額療養費制度を利用すれば医療費負担は償還払い（申請すればあとで差額分が返却される）で差額が返ってくるので相当楽にはなります。とは言えこの薬の薬価がウン億円ってことなので、この制度を利用しても自己負担額は数百万円ぐらいになるのかな…
あくまでも簡易な計算で、単純にこの薬価だけを当てはめて考えていいのかどうか不安はあるけどこのサイトの簡易シミュレーターを使って以下の試算条件をあてはめて高額療養費の自己負担額計算をしてみると…
【試算条件】
- ゾルゲンスマ薬価……………………………200,000,000円（仮）
- 上記の額の２割負担額………………………60,000,000円（仮）
- 適用者………………………………………………乳児
- 健保加入者（親）の標準報酬月額……28～50万円
※ 小学校入学前の子の自己負担割合は２割になります
結果3,077,430円という自己負担額がシミュレートされましたが、これはあくまで簡易試算として理解してください。実際には他の医療費もあることでしょうし、日本での正式な薬価がわからない仮の前提で試算してますから。
高額療養費制度使ってもすごい金額になりますね。でも元のウン億円ウン千万円ってところから考えたら相当減額されることにはなりますが…
また仮の話ですけど、高額療養費制度を利用しなかったら、↑でいうところの６千万円が自己負担額になるんですもんね。制度を利用すると約５千７百万円が戻ってくるって計算になります。
さらに加えて↑の記事にもあるように、
【日経】
さらに子どもの医療費は多くの市区町村がほぼ全額を助成しており、自己負担はほとんど発生しない例が多くなる。
こういったものを絡めれば、医療費負担の金額も現実的、というかライフスタイルを変えず借金などもせずとも大丈夫なような気がします。その見返りとして保険財政の圧迫が問題になりそうですが、これはもう何とも言えないな… 人の命と金をシーソーに乗せて考えたくはないし。このゾルゲンスマの研究開発にどれだけの費用と時間がかかっていたのかはわかりませんが、アメリカの自由主義的な価格設定が基準になってる以上どうしようもない。日本人から見ると、そりゃ外資の製薬会社儲かってるのわかるわ～、という印象しかないな。
いいのか悪いのか…(^^ゞ
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